Criança com doença rara segue tratamento em AL após receber do SUS remédio mais caro do mundo

Quase 20 dias após receber a dose do medicamento mais caro do mundo pelo Sistema Único de Saúde (SUS), em um hospital de Recife, a menina Maria Helena segue o tratamento em Alagoas. Neste sábado (27), a criança foi recebida com carreata em Cajueiro, sua cidade natal.

O Zolgensma, usado para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), custa cerca de R$ 6 milhões. A família de Maria Helena teve que recorrer à Justiça para garantir o acesso ao tratamento.

A mãe de Maria Helena disse menos de um mês após a aplicação do Zolgensma, já foi possível perceber melhora na força física da menina.

Como o Zolgensma só é indicado para crianças abaixo de 2 anos de idade, a família lutava contra o tempo para que Maria Helena recebesse a medicação antes de completar 2 anos, no dia 3 de abril, mas o vaivém da Justiça não permitiu que o prazo fosse cumprido.

Quando finalmente o remédio foi disponibilizado, o estado de saúde de Maria Helena não permitiu que ela tomasse o medicamento na data prevista, dia 7 de maio.

Após melhorar, Maria Helena tomou a dose única do Zolgensma no dia 8 de julho, em um hospital em Recife.

Rondson Edvaldo contou que o dia em que a filha tomou o remédio representa o renascimento dela e da família.

"Foi um renascimento. A sensação do dia Z da Maria Helena foi realmente de um renascimento, dela nascer novamente. A Maria Helena nos ensinou muita coisa nesse tempo, principalmente ter fé, manter a fé, ver os sinais que Deus nos tá dizendo que está conosco", disse o pai.

A médica Vanessa Van Der Linden explicou que o monitoramento de possíveis efeitos colaterais do medicamento dura cerca de três meses.

"A gente só pode dizer que passou os riscos dos efeitos colaterais em torno dos três meses pós- tratamento, e para que ela possa seguir a vida bem, continuando tendo ganhos e podendo ter uma evolução na vida adulta", disse a pediatra e neurologista pediátrica.

O que é AME?

A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.

É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN - que protege os neurônios motores;
Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos;
Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas;
A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos.

Como funciona o Zolgensma?

O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.

O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
A aplicação é feita em dose única;
Não há alteração no DNA do paciente;
Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.